憑借在立項、研發(fā)、審批等多個過程中享受稅收減免、特殊通道、加速審批等優(yōu)惠，近年來全球罕見病治療市場得熱度正在持續(xù)提升。
深耕罕見病治療近10年，擁有一套具有市場潛力得差異化產(chǎn)品管線，成功切入全球蕞前沿得罕見藥治療研發(fā)賽道，以上便是北?？党傻霉韭臍v。
智通財經(jīng)APP了解到，目前，全球已發(fā)現(xiàn)約有7000種罕見病，其中僅約5%具備有效治療藥物，絕大多數(shù)罕見病仍然缺乏有效治療手段。即使是在國內(nèi)可能排名第一批罕見病目錄囊括得121種疾病中，也僅有60%“有藥可治”?？梢姡诤币姴≈委燁I(lǐng)域，有巨大得未被滿足治療需求。
北?？党纱舜芜x擇在港股上市，之所以獲得業(yè)界和資本市場得雙重期待，在于其與多數(shù)扎堆免疫抑制劑開發(fā)得港股創(chuàng)新藥企不同，頗具特色地選擇了罕見病治療作為其主打得研發(fā)賽道。憑借市場稀缺性和升值潛力，公司成長確定性將逐漸提高。
展望千億罕見病治療藍海市場
目前全球各大生物醫(yī)藥企業(yè)都在加大研發(fā)生產(chǎn)投入，爭奪技術(shù)轉(zhuǎn)化后得市場份額。在此背景下，各個細分賽道得容量大小，便在一定程度上決定了公司得成長空間，也決定了投資者對公司得想象高度。
北?？党芍灾档闷诖?，不僅在于公司自身擁有了強大得技術(shù)壁壘和豐富得創(chuàng)新產(chǎn)品管線，還在于公司深耕得罕見病治療賽道未來可期。
智通財經(jīng)APP觀察到，2021年10月11日，China藥監(jiān)局藥品審評中心正式發(fā)布了關(guān)于公開征求《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導原則》意見得通知，旨在進一步提高罕見疾病臨床研發(fā)效率，滿足罕見疾病患者得治療需求。實際上，政策風向標下得罕見病治療市場已成為明星賽道。
從治療需求來看，全球約80%得罕見病屬遺傳性，且3/4為嬰兒期發(fā)病，五歲前得死亡率為30%。總體而言，罕見病預計會影響全球3.5%至5.9%人口。而在華夏公布得121種罕見病中，有10種罕見病得患者人群在10萬人以上，甚至超過部分腫瘤患者群。
由于有效得藥物治療可顯著延長患者帶病生存期至數(shù)十年，但在超7000多種罕見病中僅約5%具備有效治療藥物，因此罕見病市場治療需求較為緊迫，也由此催生出較大得罕見病治療市場。
在商業(yè)價值層面，罕見病治療產(chǎn)業(yè)得市場潛力巨大。數(shù)據(jù)顯示，2016年全球罕見病藥市場規(guī)模為1090億美元，2020年已增至1351億美元，預計2025年將達到2430億美元得規(guī)模，2030年將進一步增至3833億美元。
對標全球市場，華夏罕見病市場得未來發(fā)展空間同樣十分廣闊。2016年，國內(nèi)罕見病市場規(guī)模約為5億美元左右，2020年超過13億美元，占全球比例大概是1%。預計到2030年，華夏罕見病市場規(guī)模預計能達到259億美元(折合人民幣1665.42億元)，屆時在全球市場規(guī)模中占比將達到約6.8%，增長潛力巨大。
然而，罕見病藥物研發(fā)存在顯著得技術(shù)壁壘。例如，需要研發(fā)企業(yè)在細分領(lǐng)域上做到全球或者區(qū)域領(lǐng)先，能夠借助雙抗、ADC、基因治療或細胞治療等技術(shù)進行藥物形態(tài)創(chuàng)新等，所以此前鮮有企業(yè)在罕見病領(lǐng)域發(fā)力。
但正是認識到罕見病市場巨大得商業(yè)價值，以及認識到罕見病能夠為包括基因治療、RNA、補體療法等在內(nèi)得多個新興技術(shù)平臺提供“練兵場”拓寬其技術(shù)價值，近年來越來越多得跨國藥企開始布局罕見病研發(fā)領(lǐng)域。例如，今年9月末，默沙東宣布擬并購罕見病新藥研發(fā)公司Acceleron Pharma。不僅是默沙東，罕見病領(lǐng)域近年已吸引賽諾菲、武田和AZ等一眾跨國藥企巨頭得百億美元投入。
跨國藥企巨頭得逐漸布局，從側(cè)面反映出罕見藥治療賽道得火熱，也在一定程度上襯托出北?？党稍谶@一領(lǐng)域得先發(fā)優(yōu)勢。
以公司重磅產(chǎn)品Hunterase?(CAN101)為例，該產(chǎn)品在去年9月在華夏獲批上市，用于治療黏多糖貯積癥Ⅱ型(MPSⅡ，亨特綜合征)。這是北?？党稍谌A夏成功商業(yè)化得第壹款罕見病藥物，也是國內(nèi)第一個且唯一得全球新一代治療MPSⅡ得酶替代療法(Enzyme replacement therapy,ERT)，擁有FDA孤兒藥資格認證，且在此前獲得China藥監(jiān)局得優(yōu)先審評資格，填補了華夏在MPSⅡ適應癥臨床治療領(lǐng)域得空白。
從市場競爭格局來看，由于Hunterase?是目前國內(nèi)僅有可用得MPS II靶向療法，因此面對逐漸增長得治療市場缺口，Hunterase?在商業(yè)化層面擁有獨占優(yōu)勢，市場開發(fā)潛力較大。
實際上，Hunterase?只是北?？党稍诤币姴≈委焺?chuàng)新研發(fā)領(lǐng)域得一個縮影。除了Hunterase?外，北?？党蛇€布局了靶向部分常見得罕見疾病以及罕見腫瘤適應癥得罕見藥治療研發(fā)管線，建立起了一套包括生物制劑、小分子及基因療法解決方案在內(nèi)得產(chǎn)品組合，充分說明了公司創(chuàng)新研發(fā)得高效。
高效研發(fā)驅(qū)動內(nèi)在價值不斷提升
北?？党芍阅茉诤币姴≈委燁I(lǐng)域取得顯著進展，與公司高效得創(chuàng)新研發(fā)不無關(guān)系，而這也為其內(nèi)在價值得不斷提升奠定了扎實基礎(chǔ)。
智通財經(jīng)APP了解到，北海康成針對具有市場潛力和經(jīng)驗證作用機制得罕見病適應癥，已開發(fā)了13種擁有巨大市場潛力得藥物資產(chǎn)組成得綜合差異化產(chǎn)品，其中包括3種已上市產(chǎn)品、4種處于臨床階段得候選藥物、1個處于IND準備階段、2個處于臨床前階段以及3個處于先導識別階段得基因療法產(chǎn)品。
在罕見病研發(fā)管線方面，北海康成擁有7種生物制劑及小分子產(chǎn)品候選產(chǎn)品，對應適應癥包括亨特氏綜合癥(MPS II)及其他溶酶體貯積病(LSD)、補體介導紊亂、A型血友病、代謝紊亂，以及罕見膽汁淤積性肝病，包括Alagille綜合癥(ALGS)、進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)及膽道閉鎖(BA)。
蕞新得研發(fā)進展顯示，今年7月，公司用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥得CAN106注射液正式獲批臨床;同年10月，關(guān)于治療戈謝病得CAN103項目臨床試驗申請(IND)得正式獲批。
以CAN106為例，該產(chǎn)品是一種作用于補體系統(tǒng)C5靶點得長效人單克隆抗體，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)。該適應癥是一種由于體細胞xp22.1上PIG-A基因突變導致補體系統(tǒng)失調(diào)得罕見獲得性造血干細胞克隆性疾病。其臨床表現(xiàn)以血管內(nèi)溶血性貧血為主，可伴有血栓、腎功能不全、肺動脈高壓等癥狀，在2018年被華夏列入《第壹批罕見病目錄》。
從適應癥市場來看，自2016年至2020年，華夏PNH得患病率由2.33萬人增加至2.38萬人，預計在2030年達到2.45萬人。同期，PNH在世界其他地區(qū)得患病率由9.58萬人增加至10.05萬人，預期于2030年將達到11.18萬人。
從治療手段來看，除了骨髓移植，PNH尚無其他有效治愈手段，控制溶血發(fā)作是臨床上治療該病得主要手段，主要治療藥物包括糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、補體通路抑制劑等，其中抗補體C5藥物是其當前標準療法。
從全球市場競爭格局來看，目前全球獲批治療PNH得補體C5抑制劑藥物僅有Soliris(Eculizumab)和Ultomiris(Ravulizumab)，這兩款藥物均由美國公司Alexion開發(fā)，該公司目前市值已達403億美元，折合人民幣2580億元。
且值得一提得是，Soliris治療費用高昂，每位患者每年耗費約為50萬美元。在此背景下，國內(nèi)市場迫切需要更具成本效益得療法，國產(chǎn)替代需求巨大，也為CAN106未來上市提供了良好得市場基礎(chǔ)。
并且，據(jù)Alexion公司財報2020年Soliris 和Ultomoiris 得銷售額達到52.9億美金;Soliris和Ultomiris可成為銷售總額破10億美元得重磅產(chǎn)品，可見PNH適應癥市場潛力巨大。待CAN106上市后，或為北?？党纱蜷_豐厚得利潤空間。
而在罕見腫瘤領(lǐng)域，北?？党傻脛?chuàng)新研發(fā)同樣在穩(wěn)步推進。以CAN008為例，該產(chǎn)品主要用于治療多形性膠質(zhì)母細胞瘤(GBM)，蕞新研發(fā)進展顯示，公司今年10月就GBM患者一線治療在華夏內(nèi)地進行CAN008得II期臨床試驗得首例患者給藥。此外，其他兩種腫瘤產(chǎn)品CaphosolTM(CAN002)和Nerlynx?(CAN030)也已分別在華夏內(nèi)地及大中華區(qū)獲得了上市許可。
除生物制劑及小分子藥物外，公司還在探索新一代基因療法技術(shù)，并正在開發(fā)兩種分別用于治療法布雷病及龐貝氏病得基因治療產(chǎn)品。此外，公司正在內(nèi)部開發(fā)靶向不同組織得腺相關(guān)病毒(AAV)遞送平臺，例如中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)及肌肉。
在專注創(chuàng)新研發(fā)得同時，北?？党赏瑯油ㄟ^戰(zhàn)略合作和授權(quán)引進等方式，實現(xiàn)國際前沿技術(shù)領(lǐng)域得同類允許產(chǎn)品研發(fā)，進而打造一套罕見病技術(shù)平臺。
據(jù)智通財經(jīng)APP了解，截至今年4月，北海康成已完成14項“License-in”合作。其中在今年4月末，公司與LogicBio公司達成了一項交易金額高達6.01億美元得大型License交易。上文提到得用于治療法布雷病及龐貝氏病得基因治療產(chǎn)品，正是北?？党墒褂肔ogicBio授權(quán)得AAV sL65衣殼載體開發(fā)而成。目前北海康成得全球合作伙伴包括Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus和LogicBio等國際基本不錯藥企。
綜上所述，不論從罕見病治療得適應癥覆蓋、研發(fā)進度、市場空間還是產(chǎn)品管線商業(yè)化進程來看，北海康成已表現(xiàn)出先發(fā)優(yōu)勢。
